Die Notwendigkeit oder der Zeitpunkt einer Therapie hängen in erster Linie davon ab, ob Krankheitszeichen vorliegen oder nicht. Bei Patient:innen, die keine Krankheitssymptome zeigen (= asymptomatischer Verlauf), ist oftmals keine Therapie notwendig. Diese Patient:innen sollten allerdings durch regelmäßige Kontrolluntersuchungen unter engmaschiger Beobachtung bleiben, damit ggf. rechtzeitig eine Therapie eingeleitet werden kann. Diese Art der „Nicht“-Behandlung wird auch als „Watch & Wait“-Strategie bezeichnet (engl.: watch = beobachten; wait = abwarten).
Bei Patient:innen mit Beschwerden (z.B. Leistungsschwäche, häufigere Infekte) oder bei denen sich nach und nach Symptome einstellen, sollte eine Therapie eingeleitet werden. Ein weiterer Grund für den Beginn einer Therapie sind Veränderungen des Blutbildes, zum Beispiel eine Blutarmut (= Anämie). Außerhalb von klinischen Studien können therapiebedürftige Patient:innen als Ersttherapie eine Immunchemotherapie erhalten. Dabei handelt es sich um eine Kombination aus einer Chemotherapie und dem monoklonalen Antikörper Rituximab, der sich an die Oberfläche von Lymphomzellen heftet und dadurch zellzerstörend wirkt (z.B. Rituximab/Bendamustin oder eine Kombination aus Dexamethason, Cyclophosphamid und Rituximab - DRC).
Für Patient:innen, die nicht für eine Chemotherapie geeignet sind, sind Ibrutinib oder Zanubrutinib als Einzelsubstanzen für die Ersttherapie zugelassen: Beide Medikamente hemmen ein Wachstumssignal in den Waldenströmzellen, stellen also keine klassische Chemotherapie mehr dar. Bei Vorliegen einer CXCR4-Mutation ist insbesondere Ibrutinib in Kombination mit Rituximab wirksam. Dabei ist diese Kombination für alle Patienten zugelassen. Weitere wirksame Therapien sind Rituximab in Kombination mit dem Proteasominhibitor Bortezomib. Dieser Wirkstoff hemmt den Eiweißabbau in den Lymphomzellen und stört damit ihr Überleben.
Bei Betroffenen, die nach einer Behandlung einen Rückfall erleiden (= Rezidiv), kann die zuvor gewählte Therapie wiederholt werden, wenn der Rückfall erst nach längerer Zeit, z.B. mehr als zwei Jahren, auftritt. Weitere Optionen sind das Medikament Ibrutinib mit oder ohne Rituximab oder Zanubrutinib. Falls die Kombination aus Bortezomib und Rituximab noch nicht als vorhergehende Therapie verwendet wurde, ist diese auch im Rezidiv eine Option.
Bei jüngeren, fitten Patient:innen mit sehr raschem Rückfall ist die Hochdosis-Chemotherapie mit Sammlung und Rückgabe eigener Stammzellen (= autologe Stammzelltransplantation) ein weiteres Verfahren, um die Krankheit zurückzudrängen. Die allogene Transplantation, bei der den Erkrankten Stammzellen von gesunden Fremd- oder Familienspendern übertragen werden, sollte nur in Ausnahmefällen bei jüngeren Patient:innen mit klinisch aggressivem Verlauf nach einer Therapie mit Ibrutinib oder Zanubrutinib in Betracht gezogen werden, da die Behandlung hohe Risiken und Nebenwirkungen aufweist.
Welches der möglichen Therapieschemata angewendet wird, hängt unter anderem von möglichen Begleiterkrankungen, dem Alter und dem körperlichen Allgemeinzustand der Betroffenen ab und muss in jedem Fall individuell entschieden werden. Leiden Patient:innen aufgrund der vielen „falschen“ Antikörper im Blut unter den Folgen eines Hyperviskositätssyndroms (= Blutverdickung), kann vor der Einleitung einer Immunchemotherapie eine Plasmapherese durchgeführt werden. Bei diesem Verfahren wird der flüssige Bestandteil des Blutes (= Blutplasma) mit Hilfe eines Plasmapheresegerätes ausgetauscht, wodurch auch der hohe Antikörperspiegel im Blut gesenkt wird.
Aufgrund der Seltenheit des Morbus Waldenström sollten Patient:innen, wann immer möglich, im Rahmen klinischer Studien behandelt werden. Das „Europäische Konsortium für den Morbus Waldenström“ (ECWM) möchte die klinische Versorgung von Patient:innen mit Morbus Waldenström weiter optimieren und bietet in Zusammenarbeit mit vielen Kliniken und niedergelassenen Hämato-Onkologen in ganz Deutschland Studien an.